Hemgenix est devenu le médicament le plus cher au monde. Pourquoi cette thérapie génique est-elle si onéreuse ? Explications.
Hemgenix : quel est ce médicament dont la dose coûte 3,2 millions d’euros ?
Depuis des années, les médicaments innovants sont de plus en plus chers. Le record de prix vient d’être atteint par un nouveau médicament fabriqué par le laboratoire CSL Behring. La FDA a approuvé mardi 22 novembre le Hemgenix, un nouveau traitement de l’hémophilie B, explique l’équivalent américain de l’autorité de mise sur le marché dans un communiqué…
Prix de cette thérapie « génique » qui consiste en une seule prise : 3,4 millions de dollars (3,264 millions d’euros), ce qui en fait le médicament le plus cher au monde. Il détrône le Zolgensma de Novartis AG, approuvé par la FDA en 2019 pour traiter l’amyotrophie spinale, dont le prix avoisinait les 2,1 millions de dollars, et le Zynteglo de Bluebird Bio Inc. administré pour la bêta-thalassémie, évalué à 2,8 millions de dollars en 2022.
Le Hemgenix réduirait le risque de graves hémorragies chez les malades atteints d’hémophilie B, un trouble génétique de la coagulation. Dans les faits, les malades ne produisent pas une protéine nécessaire à la formation de caillots sanguins qui arrêtent les saignements. Cette maladie toucherait près d’une personne sur 40.000. Jusqu’à présent, les patients atteints par cette maladie se soignent, tout au long de leur vie, avec des perfusions régulières. La nouvelle thérapie génique est conçue pour être administrée en une seule fois : elle remplacerait donc les innombrables perfusions prises pendant la vie d’un patient. Selon les deux études réalisées, le traitement libérerait 94 % des patients des perfusions coûteuses actuellement utilisées pour contrôler cette maladie potentiellement mortelle.
Un prix très élevé à comparer avec le coût du traitement à vie de ces patients
« Bien que le prix soit un peu plus élevé que prévu, je pense que (le médicament) a une chance de (rencontrer le succès) car les médicaments existants sont également très chers et les patients hémophiles vivent constamment dans la crainte des saignements », explique Brad Loncar, investisseur en biotechnologie et directeur général de Loncar Investments, cité par Bloomberg le 23 novembre dernier.
« L’approbation d’aujourd’hui fournit une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B et représente un progrès important dans le développement de thérapies innovantes pour ceux qui connaissent un lourd fardeau de la maladie associé à cette forme d’hémophilie », renchérit le Dr Peter Marks, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, cité dans le communiqué.
Dans une récente analyse coût-efficacité du médicament, qui met en balance les avantages pour la santé et les coûts compensatoires, l’ONG Institute for Clinical and Economic Review a suggéré qu’un prix équitable pour le médicament se situait entre 2,93 et 2,96 millions de dollars, explique CNN le 23 novembre.
Comment détermine-t-on le prix d’un médicament ? Divers facteurs sont en jeu comme le coût de la recherche, les matières premières, la fabrication, la promotion et la distribution. Si le fabricant est libre de fixer librement son prix, il doit négocier un montant, en France, avec la Haute Autorité de Santé et le CEPS, le Comité économique des produits de santé, s’il veut que ce dernier soit remboursé par la Sécurité sociale.
Devant ce comité, le fabricant doit démontrer les bénéfices et l’innovation apportés par le nouveau traitement. En fonction de ce degré de service médical rendu, un niveau de remboursement est fixé. Cette manière de fonctionner est régulièrement critiquée par les associations militant pour davantage de transparence de la part des fabricants de médicaments, ces derniers n’étant pas obligés, juridiquement, de partager les données réelles des coûts de la recherche. En mai 2019, l’OMS avait voté une résolution appelant à plus de transparence de la part des fabricants de médicament dans la négociation des prix.